Три и полгодишниот Оливер Чу од Калифорнија стана првата личност во светот која примила револуционерна генетска терапија за Хантеров синдром (MPSII) – ретка, наследна и прогресивна болест која го оштетува телото и мозокот и во најтешките случаи предизвикува смрт пред 20-годишна возраст. Поради дефектниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, кој е неопходен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек, Елапразе, можел ...

Три и полгодишниот Оливер Чу од Калифорнија стана првата личност во светот која примила револуционерна генетска терапија за Хантеров синдром (MPSII) – ретка, наследна и прогресивна болест која го оштетува телото и мозокот и во најтешките случаи предизвикува смрт пред 20-тата година од животот. Препорачано Поради неправилниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, клучен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек ...

Момчето со Хантеров синдром прво во светот кое примило нова генска терапија Објавена во: 24 Ноември, 2025 20:42 Тригодишно момче кое страда од ретка наследна болест - Хантеров синдром (MPSII) - е првото лице во светот со ова метаболичко нарушување кое прима нова генска терапија, објавува Би-Би-Си. Во најтешките случаи, заболените од овој синдром умираат пред да наполнат 20 години, а последиците од болеста понекогаш се опишуваат како еден ...